央视网消息（焦点访谈）：破解群众用药难、用药贵的问题是医保改革的一项重要任务。近年来，国家医保目录年年上“新”，不少曾经的天价药变成了亲民价，罕见病等群体的用药短板也正在逐步补齐。越来越多罕见病人用得上药、看得起病；众多常见病、慢性病患者的用药负担也大幅度减轻。今天我们来看几个故事。
2月21日，对于5岁的小石头来说，是非常重要的一天。这一天，他第一次站立超过了40秒。
小石头的爸爸马恒祥：“6个月之前发育都很正常，像抬头、翻身、坐都没有问题，但是在8个月左右的时候，发现他的腿在躺着的时候不会动了，坐也坐不住了。”着急的父母，四处求医。2018年11月，10个月的小石头被确诊患上了脊髓性肌萎缩症。脊髓性肌萎缩症在新生儿人群中的发病率约为万分之一，是一种高致死率和高致残率的罕见病。幸运的是，相比于很多的罕见病无药可治，小石头的病有针对性靶向治疗药物——诺西那生钠。2019年，诺西那生钠在中国上市了，每针的价格高达近70万元，年治疗费用在百万以上，并且需要终身用药，绝大多数家庭都无力承担。
用不起药，爸爸就每天给小石头做康复训练。2021年初，诺西那生钠价格调整，通过慈善赠药等方式，年治疗费用降到了55万元。在拿出所有的积蓄后，石头爸爸交上了第一年的钱。马恒祥：“交上钱之后的那一刻，我蹲在医院的收费大厅门口，我不知道明年的55万在哪里，后年的55万在哪里，如果我明年交不上钱的话，我的儿子怎么办？”未来怎么办？怎么用上原本用不起的救命新药？不仅是小石头，也是很多患者的困扰。这样的状况，从2018年国家医保局成立后有了明显变化。从这一年开始，国家医保药品目录每年一调，以医保报销作为资格条件，通过谈判，促使药品，特别是药价高、疗效好的新药，降价进入医保。2021年，经过八轮医保谈判，诺西那生钠最终以每针3.3万元的价格进入医保，报销后，患者的年治疗费用不超过10万元。
正常用药后，小石头的状况越来越好，爸爸欣喜地记录下了一个个变化。一年来，像小石头一样，全国已经有2812名脊髓性肌萎缩症患者，在治疗上得到了极大改善。2023年1月，另一种治疗脊髓性肌萎缩症的全球新药——利司扑兰，也通过谈判大幅降价，进入国家医保目录。脊髓性肌萎缩症病患者从“有药可用”变成“有药可选”。
国家医疗保障局医药服务管理司副司长黄心宇：“总书记指出，我们建立全民医保制度的根本目的就是要解除全体人民疾病治疗的后顾之忧。原来缺一些肿瘤的靶向药、一些罕见病的用药、一些慢性病的用药，医保目录内的短板逐渐都补齐了，整体全类别各种病人，他们的用药选择都得到了丰富。”让我们通过数据，来看一下这五年（2018年—2022年）国家医保目录内药品的主要变化：一方面，药品从无到有，数据显示，618个药品新增进入目录，填补空白，涵盖肿瘤、罕见病、慢性病等目录内全部31个药品类别；另一方面，价格从高到低，其中，341个药品通过谈判，从“天价药”走到“亲民价”，价格平均降幅超50%，进口药品基本都给出了全球最低价。医保目录不断上“新”，在“新”药和药价上发力；同时，很多临床用量大、花费金额高、群众负担重的常用“老”药，也在大幅降价。
2月21日，在河南省肿瘤医院，来自河南周口西华县的杜珊珊，正在做定期复查。杜姗姗说，8年白血病，她还能正常生活的关键在于用药有保障。2015年，27岁的她是一名舞蹈老师，确诊白血病的那一刻，她一度陷入绝望。很快，医生告诉杜姗姗，她患上的是慢性粒细胞白血病，简称慢粒，而慢粒早已经不是无药可用，相应靶向药物伊马替尼，已经让这个病成为慢性病。
河南省肿瘤医院血液科主任医师张龑莉：“伊马替尼，使这个病变成了可治可控，但是需要长期服用。最初伊马替尼原研药‘格列卫’，患者一个月2盒需要24000元。”伊马替尼片原研药“格列卫”价格昂贵，所幸的是，2013年，杜珊珊所在的河南省已经把它纳入地方医保，但经过报销后，每年个人还需要负担14000元左右，加上平时还要花钱复查，对于杜珊珊和众多慢粒患者家庭来说，药费成了不小的负担。杜姗姗一家的负担，在2018年底国家药品集中带量采购政策出台后，迎来了转机。针对临床用量大、花费金额高、群众负担重的常用“老”药，如果已经有多家企业生产、形成竞争，国家组织采购联盟，带量采购，以量换价。
国家医疗保障局医药价格和招标采购司副司长王国栋：“我们把全国公立医院的采购量汇集起来，作为一个整体，作为一个标的，由企业自愿来报价、公平竞争，企业不需要通过营销、公关，直接带量进医院，医院和企业签订采购合同，确保中选产品的使用。”2019年，第一次全国范围的药品集采中，杜姗姗吃的伊马替尼就被纳入其中。两款国产仿制药中标，每盒价格降到了600元左右。经医保报销后，个人年负担费用也降到3000元左右。负担减轻了不少，用药有保障，身体越来越好，更让她高兴的是，2021年底，国家集采到期后，河南、广东等13省联合开展了接续带量采购。这次，伊马替尼有4个厂家的药品入围，价格进一步降低，其中最低的一个厂家，每盒降到了288元，叠加报销，杜姗姗现在每月只要负担100多块钱。
伊马替尼只是带量采购的一种药品。我们还是通过一组数据，来看这五年药品带量采购带来的变化：国家层面推进7批药品集中带量采购，涉及294种药品，涵盖了肿瘤、高血压、糖尿病、乙肝等70%的常用药。通过带量采购，呈现出了一降、一升。一方面，药品价格降，中选产品平均降价超50%，累计节约总费用3700亿元，大幅降低了群众和医保基金费用负担；另一方面，用药质量升，集采品种中，使用高质量药品的患者比例从50%提高至90%以上。老药更便宜、新药更多，众多患者从中获益。五年来，国家医保药品目录上“新”速度，越来越快。数据显示，从2000年我国出台第一版国家医保目录到2017年底，共调整了4次。自2018年，变为每年一次动态调整。与此同时，新药从获批上市到获得医保报销的时间，也越来越快。从原来的54个月左右降低至14个月左右。
我们看到，国家医保药品目录上“新”的速度和新药进医保的速度，正在同频联动。而这样的同频联动，又会给药品的提供方，也就是医药企业带来什么变化呢？抗癌新药PD-1抑制剂信迪利单抗，属于国家“重大新药创制”科技重大专项支持品种，也是医保目录内第一个PD-1抑制剂。2019年3月上市后，当年年底就进入了国家目录，虽然经过谈判降价64%，但进医保后，快速放量，随后的2020年、2021年销售额快速增长到了22亿元和30亿元以上。市场的快速回报，极大激励了企业对创新研发的投入。
2022年6月，这款抗癌药物的两个新的适应证获批。半年后，再次进入了新的医保目录。一方面，对新药，医保目录迅速上“新”，创新性成为医保定价的主要考量因素之一；另一方面，对老药，带量采购承诺用“量”，药品“带金销售”的空间持续被压缩，倒逼医药企业要靠质量换市场。在医保“指挥棒”下，广大参保群众受益的同时，越来越多的医药企业走上重创新、重质量的新路。
中国药科大学国际医药商学院院长、教授常峰：“最近五年，中国的、本土的药品研发投入的复合增长率是23%，同期全球平均速度是8%，大约是全球增长率的3倍。制药企业也会在政策影响下，迎来创新驱动高质量发展的新局面，助力健康中国建设，惠及民生。”从罕见病到常见病，从有药可用到有药可选，新药越来越多，老药不断降价，我们看到，随着医保目录年年翻“新”，保障幅度越来越大，保障水平越来越高，患者负担越来越轻。这些变化都让人欣慰。就在3月1日，新版国家医保药品目录正式实施。而我国第八批国家组织药品集采工作近日也已经启动。我们也期待随着医保改革力度的不断加大，用药贵、用药难的问题逐步化解，“病有所医”得到更好的保障。